Clinical Interview – Bridge the gap in cholangiocarcinoma

Negli ultimi anni, l’oncologia di precisione ha determinato un cambiamento significativo nella patologia molecolare, rivoluzionando la gestione clinica e la presa in carico dei pazienti oncologici.
In particolare, il colangiocarcinoma, neoplasia rara e complessa, ha visto emergere nuove opportunità diagnostiche e terapeutiche grazie all’implementazione della diagnostica molecolare avanzata e alla crescente disponibilità di farmaci a bersaglio molecolare.
Le recenti disposizioni ministeriali e le delibere regionali hanno reso disponibili fondi dedicati al rimborso dei test molecolari, aprendo la strada alla creazione di database prospettici. Questi strumenti non solo consentono di monitorare l’appropriatezza nell’impiego delle risorse e la reale copertura dei bisogni clinici, ma permettono anche di valutare parametri tecnico-analitici chiave, come sensibilità e specificità delle piattaforme adottate. Parallelamente, la definizione di modelli organizzativi e regolatori condivisi diventa essenziale per garantire la sostenibilità del sistema e un accesso equo alle terapie.
Un elemento di particolare rilevanza riguarda l’accesso ai farmaci a bersaglio molecolare: da un lato l’impiego di trattamenti già approvati e disponibili sul territorio nazionale, dall’altro la necessità di facilitare l’utilizzo di farmaci off-label e l’arruolamento in trial clinici. Quest’ultimo aspetto è cruciale in un tumore raro come il colangiocarcinoma, dove la ricerca sperimentale costituisce una componente imprescindibile dell’offerta terapeutica.
Nonostante i progressi ottenuti grazie anche a iniziative come il Cancer Genome Project, permangono criticità rilevanti: l’assenza di una valutazione univoca e standardizzata dei test diagnostici – in particolare, per l’identificazione delle alterazioni di FGFR – ne limita l’applicazione routinaria nella pratica clinica. Diventa quindi fondamentale un’analisi critica delle performance dei diversi metodi diagnostici, sia nella letteratura che nella quotidianità clinica, per armonizzare i percorsi e ottimizzare la presa in carico dei pazienti.